世界希少・難治性疾患の日
最近の希少疾病用医薬品をめぐる情勢
毎年2月最終日は「世界希少・難治性疾患の日」（Rare Disease Day；RDD）とされ、より良い診断や治療を通じ、世界中の希少・難治性疾患の患者や家族のQOL向上を目指す啓発の機会となっている。2月最終日と定められたのは、うるう年の「Rare（まれ）な日」に合わせたものだという。
昨今、日本では、製薬メーカーが希少疾病用医薬品を重要な戦略分野と位置づけ、投資を強化している。その背景には、患者数が限られる領域であっても社会的意義の高い医薬品創出への期待に加え、国内におけるドラッグラグ／ドラッグロスの解消や創薬の国際競争力強化が求められていることがある。さらに、2026年度の薬価制度改革では、革新的医薬品の価値を適切に評価する仕組みや、希少疾病用医薬品を中心に加算評価の柔軟化が議論されており、創薬を後押しする制度面の整備も進みつつある。
2025年4月～12月にかけて承認された希少疾病用医薬品（一変承認を除く）を表で示す。
